Vaistinis preparatas: Pulmozyme
Puslapis: 3


Rekombinacinė žmogaus deoksiribonukleazė genų inžinerijos metodu gaunama iš natūralaus žmogaus fermento, kuris skaido neląstelinę DNR.

Klampiam, pūlingam sekretui kaupiantis kvėpavimo takuose, blogėja kvėpavimo funkcija ir paūmėja infekcija. Pūlingame sekrete neląstelinės DNR, t. y. klampaus polianijono, atsirandančio yrant leukocitams, kurie kvėpavimo takuose kaupiasi dėl infekcinio proceso, koncentracija būna labai didelė. In vitro dornazė alfa hidrolizuoja skrepliuose esančią DNR ir labai sumažina cistinės fibrozės metu atsirandančių skreplių klampumą.

Klinikinių tyrimų rezultatai

Pulmozyme veiksmingumas ir saugumas nustatytas dvigubai koduotų ir placebu kontroliuojamų tyrimų (Z0342/Z0343) metu, kai vyresni nei 5 metų pacientai, kurių FVC buvo didesnė negu 40 % numatomos, 24 savaites vartojo po 2,5 mg Pulmozyme vieną arba du kartus per parą. Iš viso šių tyrimų metu atsitiktinės imties būdu į grupes suskirstyti 968 pacientai (amžiaus vidurkis 19 metų), kurių vidutinis pradinis FVC buvo 78 %.

Kito placebu kontroliuojamo dvigubai koduoto tyrimo (Z0713) metu vertintas Pulmozyme (2,5 mg kartą per parą 2 metus) poveikis jaunų pacientų (6-11 metų) plaučių funkcijai, kai plaučių liga buvo labai menkai išreikšta – FVC ? 85 % numatomos. Šio tyrimo metu atsitiktinės imties būdu į grupes suskirstyti 474 pacientai (amžiaus vidurkis 8,4 metai), kurių vidutinis pradinis FVC 102,3 %.

Pagrindiniai vertinamųjų baigčių rezultatai nurodyti toliau pateiktose lentelėse. Reikšmingas FEV1 padidėjimas, pastebėtas gydymo Pulmozyme preparatu pradžioje, laikui bėgant mažėjo, ypač po pirmųjų gydymo metų; tačiau skirtumas nuo placebo poveikio išliko statistiškai reikšmingas.

Pulmozyme sumažino kvėpavimo takų ligos pablogėjimo gydymo parenteraliniais antibiotikais poreikio santykinę riziką apie 30 %; šis sumažėjimas nekoreliavo su pirmosiomis gydymo savaitėmis išmatuotu FEV1 padidėjimu.

Z0342/Z0343 tyrimai

*

*Placebas

*2,5mg kartą per parą

*2,5mg du kartus per parą

*

*

*

*N = 325

*N = 322

*N = 321

*

*FEV1 (% nuo numatomo)

*Vidutinis pokytis %, palyginti su pradiniu

*

*

*

*

*

*8 dieną

*- 0,5%

*7,9%

*9,0%

*

*

*24 savaitę

* 0,1%

*5,1%

*3,6%

*

*

*Iš viso

* 0,0%

*5,8%

*5,6%

*

*

*

*

*p < 0,001

*p < 0,001

*

*% pacientų, kurių liga pablogėjo

*Per 24 savaites

*43%

*34%

*33%

*

*

*santykinė rizika (95 % PI)

*

*0,73 (0,57 – 0,94)

*0,71 (0,55 – 0,91)

*

*

*

*

*p = 0,015

*p = 0,007

*

*

Z0713 tyrimas

*

*Placebas

*2.5mg kartą per parą

*

*

*

*N = 235

*N = 237

*

*Spirometrija

*Vidutinis pokytis %, palyginti su pradiniu (96 savaitę)

*

*

*

*FEV1 (% nuo numatomo)

*

*- 3,10

*0,03

*

*

*

*

*p = 0,008

*

*FVC (%nuo numatomo)

*

*- 2,88

*- 2,23

*

*

*

*

*p = 0,54

*

*FEF 25-75 (%nuo numatomo)

*

*- 4,05

*3,83

*

*

*

*

*p = 0,0008

*

*% pacientų, kurių liga pablogėjo

*Per 96 savaites

*24%

*17%

*

*

*santykinė rizika (95 % PI)

*

*0,66 (0,44 – 0,996)

*

*

*

*

*p = 0,048

*

*

<<< Ankstesnis puslapis    Kitas puslapis >>>